罕見疾病患者的用藥都需經中央健保局審核通過才能獲得給付，也可能因而影響患者治療時機。有些罕病患就在等藥中過世，此一情形經本報披露後，健保局最近決定順應輿情，縮短罕病用藥的支付價格作業流程，並將某些罕病類別的用藥品項放寬為事後審查，好讓這些病友能及時獲得治療用藥。 根據「罕見疾病防治及藥物法」規定，凡經衛生署公告為罕見疾病及適用藥物，均可獲健保給付；該法實施一年多來，行政作業流程卻屢遭病友團體詬病，包括所有的罕見疾病類別，都需經衛生署公告，其適用的藥物也需經醫師申請，獲准輸入的關鍵是，健保局對每一名新增個案的治療過程，均要求事前審查，而且還可能駁回請求給付的申請案。 因不少罕病患者在等待健保局審核用藥的時間，動輒數週、甚至需花上一個多月，使得命在旦夕的患者因等不及而撒手西歸，為此，罕見疾病基金會日前到健保局陳情，希望健保局能「網開一面」，讓罕病患者不必再翹首等待核付的公文。罕病基金會執行長曾敏傑指出，該會希望健保局能對病況較為危急者申請罕病用藥申請，比照器官移植採事後審查的方式，先讓病患用藥，再補送相關文件，畢竟「救人第一」。 對此，健保局醫審小組指出，該局對病患的臨床用藥若屬緊急狀況，早已接受醫師可用口頭報備或傳真申請，但依法需經該局審核為新增用藥及訂定核付藥價。至於病友團體提議採事後審查方式，健保局將請罕病基金會及相關醫學會提出具體建議，針對某些罕病類別及用藥品項，不必一律事先審核；至於未來是否採正面表列，則尚未有定論。 健保局強調，該局的行政措施完全以病人需求作考量，也會積極縮短審核作業流程，只要醫師提出罕病用藥需求時，該局會儘速蒐集資料，優先核定健保支付價格。