所謂化學治療，即是將可干擾細胞核酸合成機制的化學藥劑注入人體內，使腫瘤細胞無法增生而死亡。所以化學治療藥物實則是有害於細胞的藥物，大部分是自然產物，或經改造的合成化學物，藉干擾癌細胞分裂而有抗癌效果。 癌細胞普遍較正常細胞增殖率高，因此化學藥物對癌細胞的毒害較正常細胞顯著，經多次化學療程治療後，累積的毒害即可消滅癌細胞，每療程間的休息期即提供正常細胞恢復的時機，但休息期不能長達讓惡性細胞亦行修補再生，否則將前功盡棄，影響療效。 由於化學治療作用缺乏選擇性，除可消除癌細胞外，部分正常細胞亦無法倖免，因此化療後常有貧血、白血球及血小板下降、落髮、黏膜炎、嘔吐、食慾不振等副作用。副作用往往也限制了治療劑量的給予，亦會影響療效。 部分副作用可以靠改變給藥方式予以減輕，如分散及長時間給藥，或以局部給藥方式，像腹膜內或動脈化療，讓高濃度的藥物祇局限於病灶所在，不致引發全身性的副作用，或待藥物作用時間過後，馬上給予某種拮抗藥物，減除抗癌藥對部分細胞殺傷力。 然而這些方法祇能稍減對正常細胞的毒性，相對地癌細胞的療效也被打折扣。另外的解決之道即迅速治療化療後發生的副作用，盡量降低傷害的程度，如白血球刺激生成素（G-CSF, GM-CSF）及強效止吐劑的注射(5-HT3拮抗劑）。療效與零副作用猶同魚與熊掌，不可兼得。 化學治療在過去數十年間已有長足的進步，至今已有多達六十種以上化學藥劑可供臨床抗癌用，為求改善療效，其間治療方式亦從單劑治療改進為多劑聯合療法，集合多種不同抗癌機制的藥物同時使用，避免重疊的副作用，藉此加強處方效果。 由於化學治療同時影響正常細胞，副作用成為多劑聯合療法的絆腳石，因此又陸續發展生化加強療法，在不增加個別化療藥物劑量的情況下，利用某類藥物間相互生化作用，使抗癌作用增強，但祇適用於少數幾種化學藥劑。 更由於癌症支持性療法的進步，如有效止吐劑、血球生成因子（顆粒白血球生成素GCSF、血小板生成素IL-11、生血素EPO、尿道膀胱保護劑MESNA、一般細胞保護劑AMI-FOSTINE）的問世，藉著減輕藥物的副作用，而能提高化學治療劑量，使效果增強。 前述正常細胞與癌細胞有幾近相同的代謝機轉，對化學或放射治療會產生同樣的傷害反應，這些傷害部分由於自由基所致，故若能使用抗氧化物，消除細胞內自由基，即能降低細胞的毒性，此類藥物稱之為細胞保護劑。目前美國食品藥物管理局已核准三種細胞保護劑上市，供減緩及預防抗癌治療的副作用。 近年臨床更發展多種針對特殊成癌機制的標靶抗癌藥物，國內目前均已可使用，利用此類藥物治療，猶如擊靶一般，效果顯著，同時因有選擇性機制，故往往對正常細胞副作用輕微。 臨床試驗並顯示此類標靶抗癌藥物有加強放化療的功效，對腫瘤醫師及癌症病患皆是一大喜訊，但長期副作用尚待評估，預料標靶抗癌藥物將是未來治癌的主流，但個別癌症亦可能有多重成癌機制，加上標靶抗癌藥物副作用低，雞尾酒療法將是標靶抗癌藥物有待評估的新領域。