癌症已連續21年高居國內十大死因榜首，可說是現代人頭號殺手；癌症治療的發展也日新月異，早期的放射、化學治療針對癌細胞和正常細胞一起毒殺；現今發展中的「標靶療法」（Target Treatment）則是直接阻斷腫瘤細胞的生長、繁殖，又稱作「導彈式治療」，發展的目標是希望能精準地擊中癌細胞，避免傷害正常細胞，包括乳癌、肺癌、血癌等多種癌症都有藥物朝標靶療法的方向研發。 台北馬偕醫院血液腫瘤科主任謝瑞坤說，標靶治療可說是現今癌症治療的新趨勢，過去抗癌的傳統療法多半對腫瘤的壞細胞和好細胞一起毒殺，化療的間隔期則讓體內的好細胞有恢復正常生長的時機，但標靶治療則是只針對壞的細胞攻擊，而不打好的細胞。 和信醫院藥劑科藥師方麗華及黃真萍說，傳統化學治療可說是「無眼療法」，不會辨識正常細胞和癌症細胞的差別，一體攻擊的結果，就讓體內的嘴巴黏膜、毛髮等生長細胞也遭到破壞，導致免疫力低下，落髮、嘴破等副作用；但標靶治療則像是「開了眼」，透過藥物「眼睛」的辨識，找到特殊的腫瘤細胞，再針對腫瘤細胞的生長過程或生長因子加以阻斷，相對於傳統細胞毒性的治療，是「有眼療法」。 方麗華表示，目前標靶治療中最主要的兩種療法，一是「單株抗體」，一是「酵素抑制劑」；單株抗體是利用人體的每個細胞都有其可供辨識的「表面抗原」，這些表面抗原就像細胞的「身份證」一般，單株抗體即是找到腫瘤細胞表面的特殊抗原進行辨識及結合，結合的動作就有如鑰匙插上鎖孔，啟動身體的免疫系統，達到破壞腫瘤細胞的功用。 例如治療乳癌的賀癌平（Herceptin）即是選擇性的作用在人類上皮生長因子接受器的HER2蛋白上，阻止乳癌腫瘤細胞的蛋白表現增強，讓HER2接受器持續活化，而刺激腫瘤細胞繼續不正常增生，此種藥物對於約2~3成HER2基因過度表現的乳癌患者有不錯療效；另一種稱作莫須瘤（Mabthera）的藥品則是針對淋巴癌及非何杰金氏淋巴瘤發展的單株抗體藥物。 酵素抑制劑則是標靶療法另一研發方向，包括治療肺癌的艾瑞莎(Iressa)、治療慢性骨髓性白血病和胃腸道基質瘤（GIST）的基利克 (Glivec)，和研發中的新藥PTK787均屬於這種藥物。舉Iressa為例，肺癌的表皮細胞有特殊的表皮生長因子（EGF）的接受體，當這些受體與體內的表皮生長因子結合時，就會向下發展出一種稱作酪胺激 酵素 (tyrosine kinase)，此種酵素會不斷刺激腫瘤細胞複製、轉移及血管新生；而Iressa即是此種酵素的抑制劑，透過抑制此種酵素產生及抑制受體向上和生長因子結合達到抑制腫瘤的作用。 謝瑞坤說，基利克在臨床試驗中即展現慢性骨髓性白血病及GIST極佳的療效，因此快速成為上市藥品，而基利克也是少見地精準能針對癌症成因打靶的標靶藥物；而PTK787則是針對大腸直腸癌研發出的藥物，是第一種專門針對此種癌症的口服血管新生抑制劑；目前國際上已進入三期臨床試驗，台灣約占全世界收案病人的8%~10%，以晚期大腸直腸癌為對象，目前收案數約42名，總計需收案90到100名左右，也是現今標靶治療中受矚目的新藥。